Risdiplam Powder Cas No.1825352-65-5

Risdiplam se yon ti molekil, administre oralman kòm yon siwo. Li se yon siviv nan motè newòn 2 (SMN2) splicing modifye ki fèt pou trete atrofi miskilè epinyè (SMA) lè yo ogmante nivo pwoteyin SMN fonksyonèl nan tout kò a.

Fonksyon prensipal Risdiplam se ogmante pwodiksyon pwoteyin SMN plen -longè pa modulation splicing jèn SMN2 la. Li pa yon gerizon pou SMA, men li travay pou sispann oswa ralanti pwogresyon maladi a lè li adrese kòz jenetik ki kache.

Risdiplam endike pou tretman atrofi miskilè epinyè (SMA) nan pasyan ki gen tout laj, depi de mwa ak pi wo a.

Sa gen ladann pasyan ki gen SMA pre-syntomatik, Tip 1, Tip 2, ak Tip 3.

Risdiplam travay lè li lye ak de sit espesifik sou RNA pre-mesaj SMN2 (pre-mRNA), yon jèn ki sitou pwodui yon pwoteyin SMN ki tronke, enstab (SMNΔ7).

Pa obligatwa nan sit sa yo, Risdiplam ankouraje enklizyon nan exon 7 pandan pwosesis la RNA splising.

Modifikasyon sa a lakòz yon pwopòsyon ki pi wo nan jèn SMN2 ki pwodui pwoteyin SMN plen -longè, konplètman fonksyonèl.

Ogmantasyon nivo pwoteyin SMN amelyore siviv ak fonksyon newòn motè yo, ki enpòtan anpil pou mouvman misk yo.

Wout Administrasyon: Oral (siwo likid)

Dòz: Yon fwa chak jou, apre yon repa.

Administrasyon: Dòz la se pasyan-espesifik epi li baze sou laj pasyan an ak pwa kò li. Yo administre li avèk sereng oral yo bay la pou yon dòz egzat.

Avantaj kle: Kòm yon likid ki ka pran oralman oswa atravè yon tib manje, li patikilyèman apwopriye pou tibebe ak jèn timoun, ki ofri yon opsyon tretman ki pa -pwogrese konpare ak terapi enjekte oswa jèn.

Efè Farmakodinamik Prensipal:

Yon ogmantasyon kontinyèl, ki depann de dòz-nan nivo pwoteyin SMN yo nan san. Yo obsève ogmantasyon sa a nan kèk semèn apre kòmansman tretman an epi li kenbe pandan tout tretman an

Efè klinik:

Nan esè klinik, tretman ak Risdiplam te mennen nan amelyorasyon siyifikatif nan etap enpòtan fonksyon motè (egzanp, kontwòl tèt, chita, kanpe, mache) ki pa obsève nan istwa natirèl SMA ki pa trete. Yo montre li amelyore siviv ak evènman-siviv gratis nan tibebe ki gen SMA tip 1.

Distribisyon:

Li distribye sistemikman, sa vle di li ogmante pwoteyin SMN pa sèlman nan sistèm nève santral la, men tou nan tisi periferik ak ògàn yo, ki ka bay pi laj benefis klinik.

Pwofil sekirite:

Reyaksyon negatif ki pi komen yo enkli lafyèv, dyare, gratèl, bouch ak maladi ilsè aphthous, doulè nan jwenti, ak enfeksyon nan aparèy urin. Yo rekòmande siveyans regilye nan fonksyon fwa.